유전자 가위를 이용한 의약품인 '카스게비'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 합니다. 이는 유전자 교정 치료제로서 처음으로 미국에서 승인된 사례라고 하는데요 카스게비는 크리스퍼 유전자 가위를 사용한 3세대 유전자 교정 기술로, 중증 겸상 적혈구병 환자에게 사용된다고 합니다. 치료 비용은 약 29억원으로 매우 높으며, 대중화에는 어려움이 예상됩니다. 이와 관련한 관려주 툴젠에 대해서도 함께 알아보겠습니다!
유전자 치료제 승인, 무엇이 가능해졌나?
영국과 미국에서 유전자 가위 기술을 이용한 치료제가 승인되었습니다. 이 치료제는 겸상 적혈구 빈혈증 치료에 사용되며, 적혈구의 모양을 원래의 동그란 형태로 되돌리는 역할을 합니다. 적혈구가 반달 모양이 되면 혈관에서 엉켜서 적혈구가 올바로 이동할 수 없게 되고, 산소나 영양분의 공급이 제대로 이루어지지 않습니다.
미국에서 개발된 유전자 가위 치료제란?
적혈구 증상 때문에 일생을 약이나 수혈로 버티며 살아야 했던 환자들을 유전자 가위를 이용한 치료제로 치료 가능하게 되었습니다 이번 치료제 개발로 인해 유전자 가위를 이용하여 유전적인 이상으로 인한 다양한 질병의 치료 가능성이 부각되었습니다. 크리스퍼 유전자 가위 기술을 사용한 치료제는 부작용이 거의 나타나지 않으면서 90% 이상의 환자들이 2년간 잘 버텨내고 있다고 합니다. 하지만 이 치료방법도 한계가 있으며 인간의 유전자를 바꾸는 일이므로 굉장히 논란이 되고 있습니다
크리스퍼 유전자 가위 기술이란?
크리스퍼 시스템은 이제 노벨상도 수상한 기술로, 몸안이나 미생물에서 발견 되는 이름은 'killer 단백질'이라고 해요. 인간이 디자인한 크리스퍼 유전자 가위 방식은 특정한 DNA를 찾아가서 이를 잘라내는 역할을 합니다. 몸이 스스로 키운 면역력과 굉장히 유사하다는 점이 특징입니다. 크리스퍼 유전자 가위 방식은 이러한 기능을 미생물에서 가져와 인간에 적용하여 유전자 조작 방식으로 활용 중입니다.
유전자 치료제의 기술적 문제점은?
미국에서 허가된 유전자 치료제는 기술적인 문제점들이 존재하게 되는데요 유전자 가위를 사용해 유전자 순서를 바꾸는데, 하나만 잘못되면 완전히 다른 기능이 생기게 됩니다. 이를 막기 위해서는 자르고 다시 정답을 채워 주는 기술까지 완벽해야 하며, 안전한 유전자 치료제로 발전하기 위해서는 이러한 문제를 해결해야 합니다.
유전자 치료제에 대한 기술과 가격은?
유전자 편집 기술은 개발은 되었지만, 완벽한 수준에서는 아직까지 많이 부족하다고 합니다. 현재 치료법은 유전자를 자르는 게 아니라, 잘못된 부분을 고쳐 쓰는 편집 기능을 하는 '유전자 가위' 기술이 주로 사용돼고 있습니다. 유전자 치료제를 개발할 때, 기술적인 수준만큼이나 가격적인 문제도 심각하게 고려되어야 합니다. 유전자 치료제를 받기 위해서는 현재 약 29억 원이 들어가고, 뛰어난 기술적 성취가 이루어진 후 가격 규모도 최소화돼야 겠습니다. 유전자 치료제를 개발하기 위해 다양한 실험과 연구가 계속 이루어질 것으로 보입니다.
툴젠 주가
툴젠: 유전자 가위 기술 분야에서 1세대 ZFN부터 2세대 TALEN에 이어 가장 최신의 3세대 CRISPR-Cas9까지 개발한 유일한 회사입니다. 유전자 가위를 이용하여 세포 및 연구용 동물에서 유전체 교정을 대행하는 고부가가치 맞춤형 용역 서비스도 출시하여 상품/서비스 라인업을 다양화하고 있습니다.
이 기술은 세대별로 발전해 왔는데, 각 세대별 유전자 가위 기술은 다음과 같습니다:
1세대 ZFN (Zinc Finger Nucleases): ZFN은 특정 DNA 염기서열을 인식하는 징크핑거 단백질과 DNA를 잘라내는 핵산가수분해효소를 결합한 것입니다. 하지만 이 기술은 설계와 제작 과정이 복잡하고 비용도 많이 들며, 사용 중 오작동이 발생하는 결점이 있습니다.
2세대 TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases): TALEN은 ZFN의 단점을 개선하여 유전자 표적 기능을 좀 더 정교하게 향상시킨 기술입니다. 이 기술은 C형 간염, 고콜레스테롤혈증 등과 같은 질병 치료의 모델링에 적용되고 있습니다.
3세대 CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats-CRISPR associated gene 9): CRISPR-Cas9은 1세대와 2세대 유전자 가위보다 우위를 보이는 것은 생산과정의 간소화입니다. 이 기술은 원하는 유전자를 특정하게 인지해 자르는 것이 핵심인데, 이러한 기능을 위해 1세대와 2세대 유전자 가위는 복잡한 단백질 공학 과정을 거쳐야 했습니다. 반면, CRISPR-Cas9은 Cas9 단백질이 DNA 염기서열과 상관없이 언제나 공통으로 사용될 수 있어, 한번에 대량으로 합성해 놓을 수 있습니다.
툴젠 특허소송 이야기
- 툴젠은 미국에서 브로드 연구소와 캘리포니아대학 (UC)과 각각 특허 소송을 진행하고 있습니다.
- 툴젠은 2021년 9월 미국 특허청으로부터 최초 발명자 (Senior party)로 인정받았습니다. 최초 발병자로 인정받은 기업이 특허 분쟁 마지막 단계인 저촉심사에서 승소할 확률은 75%에 달한다고 합니다.
- 저촉심사는 내년 중에 진행되고, 툴젠이 최종 승소할 경우 CVC 등과 기술이전 계약을 맺은 기업들 역시 툴젠과 새로운 기술이전 협상을 해야 한다는 것입니다.
- 툴젠은 크리스퍼 원천 특허를 9개 국가에서 24건 등록했고, 유전자가위 향상 특허를 70건 출원, 유전자가위 응용·제품 특허를 총 159건 출원 및 등록했습니다.
- 툴젠은 세계에서 유일하게 크리스퍼 유전자 가위 특허 권리를 보유하고 사업을 전개하고 있는 기업입니다
유전자가위 관련주
- 인트론바이오: 과거 유전자 가위 (CRISPR-Cas9) 기술을 도입하여 우수한 성능을 보유한 개량 로봇 박테리오파지를 개발한 이력이 있습니다. 인트론바이오는 유전자 가위 관련주 대장주 후보 4개 종목 중 하나로 부각되었습니다.
- 엠젠솔루션: 유전자 가위 기술을 활용해서 형질전환 돼지 생산을 진행 중입니다. 6개 유전자 변형된 돼지 생산에 성공하였습니다.
- 마크로젠: 마크로젠은 유전자 가위 관련주 대장주 후보 중 하나로 꼽히고 있습니다.
그외 유전자 관련주
랩지노믹스: 체외진단검사 서비스 제공 업체로 분자진단검사 서비스와 유전자분석 사업 등을 영위하고 있습니다.
지놈앤컴퍼니: 인체 마이크로바이옴 (Microbiome) 기반 신약개발 전문업체입니다.
엑세스바이오: 유전자 결핍 진단키트 GPD RDT를 생산하고 있습니다.
올리패스: 질병 발현 유전자를 원천 차단하는 RNA 치료제 신약개발 사업 등을 영위하고 있습니다.
유전자가위 치료제와 관련주인 툴젠 그밖의 유전자 관련주에 대해서도 알아보았습니다. 저는 처음 접했을때는 미국FDA승인이라고 해서 외국 기업에서 만든 치료제 인줄 알았는데 국내기업인 툴젠에서 만들었다는것을 알게 되었는데요 정말 대단한 기술을 가지고 있음에 너무 기분이 좋네요! 하지만, 유전자 치료라는게 무엇이든 장,단점이 존재 하는데 좋은점도 분명히 보이고 보완해야 할 점과 우려되는 점도 분명히 보이는 모습입니다. 치료비가 약 29억이라니 입이 떡 벌어지는 수치가 아닐수 없습니다.
개발을 하다보면 가격도 점점 낮아질거라고 보고 있습니다. 이렇게 유전자를 치료할 수 있다면 나중엔 외모도, 탈모도 다 수정이 가능한것은 아닌가 ? 라는 생각을 해보게 됩니다.
적혈구병을 앓고 있는 분들에게는 정말 희소식 이면서 금액적인 부분을 고려하면 그림의 떡이 되는것은 아닌가 하는 생각이 듭니다. 특허 소송도 지켜보아야 할 부분으로 보입니다. 긍정적인 소식이 많이 들렸으면 좋겠네요!
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